Pesquisadores usam 'botão de volume' para controlar genes e tratar doenças raras

Pesquisadores de universidades e empresas de biotecnologia no Vale do Silício, nos Estados Unidos, estão explorando uma nova fronteira na medicina genética. Ao invés de mexer diretamente na sequência do DNA, eles desenvolveram uma técnica que controla a atividade dos genes, como se usassem um 'botão de volume'.

Segundo fontes que acompanham o avanço, essa estratégia busca tratar doenças genéticas raras e graves, permitindo que os cientistas ajustem a intensidade com que determinados genes são ativados ou desativados. Uma das pesquisas mais promissoras é liderada pelo professor Stelle Chi, da Universidade Stanford, e sua empresa, a Epicrispr. Eles focam na distrofia facioescapuloumeral, uma doença muscular que provoca degeneração progressiva dos músculos, causada pela ativação contínua de um gene anormal.

De acordo com o próprio pesquisador, o diferencial da técnica está no fato de que ela não altera a sequência do DNA, mas regula a atividade do gene. Como exemplo, Chi explica: “É como se fosse um botão de volume. A gente abaixa o volume do gene ruim e aumenta o do gene bom”. Essa analogia ajuda a entender como a tecnologia funciona, uma vez que todos as células do corpo possuem o mesmo DNA, mas ativam ou desativam diferentes conjuntos de genes conforme a necessidade.

O projeto visa silenciar de forma duradoura o gene responsável pela doença, de modo que uma única infusão do tratamento possa manter o gene desligado para sempre. Essa abordagem pertence ao campo da epigenética, que estuda os mecanismos que controlam a atividade do DNA sem reescrever sua sequência — atuando, por exemplo, sobre os sistemas que determinam quando e como um gene será utilizado.

Embora ainda esteja em fase inicial, a terapia já avançou para testes clínicos, com o primeiro ensaio realizado no ano passado. Nesse estágio, o objetivo principal é avaliar a segurança do tratamento em um grupo reduzido de voluntários, antes de chegar a comprovações de eficácia. Segundo fontes, para pacientes e pesquisadores, o progresso alimenta a esperança de que, no futuro, doenças até então consideradas intratáveis possam ter uma abordagem mais promissora, mudando o panorama das terapias genéticas.